患者接受托夫生注射液治疗。受访者供图

　　本报6月13日讯  6月12日，渐冻症患者王女士在青岛大学附属医院接受托夫生注射液的注射治疗。这也是肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）靶向治疗药物托夫生注射液的山东首针。

　　肌萎缩侧索硬化症是运动神经元病中最常见的表现形式，通常会导致患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死亡，从而引起全身与自主运动相关的肌肉无力和萎缩，最终，患者往往因吞咽困难、呼吸肌无力等问题而死亡，存活时间通常为3至5年。SOD1是第一个被发现的ALS致病基因，也是中国ALS人群中最常见的致病基因。在所有ALS患者中，无论其有无家族病史，都有一定几率是由SOD1基因突变引起，疾病的致死性导致患者对于针对明确靶点的对因治疗药物的需求极为迫切。

　　去年9月，托夫生注射液在中国获批，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。6月10日，渤健中国宣布托夫生注射液在中国商业上市，并陆续在北京、广州、杭州、青岛等地落地首针，开启了中国渐冻症精准诊疗新时代。

　　“托夫生注射液作为全球首个获批，用于治疗SOD1-ALS成人患者的疾病修正治疗药物，突破了传统‘对症治疗’的局限，首次实现‘对因干预’。其核心机制在于通过抑制SOD1蛋白合成，减少毒性蛋白蓄积，从源头减轻运动神经元的损伤，延缓疾病进展。”青大附院神经内科孙医生说。

　　此次青大附院市南院区率先在山东省开展托夫生治疗，为省内乃至全国SOD1-ALS患者打开了全新的生命之门。目前，山东省地市层面定制型商业医疗保险罕见病特药目录已收载托夫生注射液，进一步提升了肌萎缩侧索硬化症患者对创新药物的可及性。

　　（青报全媒体/观海新闻记者 吴涵）